生物技术制药第二版总结

绪论要求：

1、熟悉生物技术制药的基本概念

2、熟悉生物技术药物的特点

3、了解生物技术领域及生物制药产业的发展现状

1、生物技术制药。就是利用基因工程、细胞工程、发酵工程、酶工程、蛋白质工程技术、等来研究和开发药物，用来诊断、治疗和预防疾病的发生。

2、生物技术药物（biopharmaceutics）是利用生物体、生物组织、细胞或其他组分，综合应用生物学与医学、生物化学与分子生物学、微生物学与免疫学、物理化学与工程学和药学的基本原理与方法加工制造而成的一大类用于预防、诊断、治疗和康复保健的制品。

特性药理学特性

1、药理活性高

2、治疗的针对性强，治疗的生理、生化机制合理，疗效可靠

3、毒副作用小，营养价值高

4、生理副作用常有发生理化与生物学特性

1、生物材料中含量低，杂质多，分离提取工艺复杂

2、生物活性物质结构复杂、稳定性差

3、生物材料易染菌、腐败

4、生物技术药物制剂有特殊要求

3、传统生物技术的技术特征是酿造技术

4、近代生物技术的技术特点是微生物发酵技术

5、现代生物技术的技术特征是以基因工程为首要标志

6、生物医药产业的特点。生物医药产业投资大、风险高、周期长。收益高

第二章

基因工程制药基因工程的概念。

基因工程的原理和技术。基因工程制药——6大步骤

掌握。基因工程、载体的概念；基因工程的原理；常用载体和表达系统的类型。

2、熟悉。基因工程制药的基本流程；目的基因制备、链接的方法；重组基因导入宿主的方法；重组子筛选和鉴定的方法；质粒不稳定的原因、分析方法和提高稳定性的方法。

3、了解。生物技术药物的下游分离和纯化技术。复习

1.基因工程药物制备的一般过程。

2.基因工程常用的载体有哪些。各有什么特点。

3.获得目的基因常用的四种方法是（

）、（

）、（

）和（

）。



1、基因工程（geneticengineering）是指在基因水平上，采用与工程设计十分类似的方法，按照人类的需要进行设计，然后按设计方案创建出具有某种新的性状的生物新品系，并能使之稳定地遗传给后代

2、原理：

1、提高外源基因的剂量——分子遗传学原理

2、筛选修饰重组基因表达的转录调控元件，如：启动子、增强子、操作子、终止子、上游调控序列等——分子生物学原理

3、修饰构建蛋白质生物合成的翻译调控元件，如：sd序列、mrna非编码区、密码子等——分子生物学原理

4、基因工程菌（微型生物反应器）的增殖及稳定生产——生化工程学原理

3、理论方面的三个重要的发现

1、生物遗传物质—dna的发现

2、dna双螺旋结构和半保留复制机理的建立

3、遗传信息传递方式的确立

4、技术上三个重要成果

1、基因工程的工具酶dna连接酶限制性内切酶逆转录酶

思考。被同一种限制酶切断的几个dna是否具有相同的黏性末端。

一种限制酶只能识别一种特定的核苷酸序列，并在特定的切点上切割dna分子。逆转录酶是以rna为模板指导三磷酸脱氧核苷酸合成互补dna（cdna）的酶特点：逆转录酶是一个多功能性酶，至少具有以下3种酶活性：

⑴

以单链rna为模板，催化合成cdna单链

⑵

具有rnaseh活性，能水解rna：dna杂交链中的

rna⑶

以dna为模板，催化合成cdna双链。

2.基因工程载体

3.基因的体外重组技术

5、重组子转化的成功标志着基因工程的诞生。

6、基因工程的操作流程

1、分：分离目的基因

2、切：对目的基因和载体适当切割

3、接：目的基因与载体连接

4、转：重组dna转入受体细胞

5、筛：筛选出含有重组体的受体细胞

6、表：目的基因在受体细胞中表达，受体细胞成长为基因改造生物

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7、基因工程制药的基本过程

获得目的基因构建运输载体组建表达系统表达系统培养

产物分离纯化

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